重症肌无力是能治、但难治的疾病。记者3日获悉，全球首款FcRn拮抗剂卫伟迦TM(艾加莫德)已经获得国家药监局正式批准上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。
这意味着这款同类首创的FcRn拮抗剂创新药正式进入国内，成为三十年来中国重症肌无力治疗的新突破，有望改写国内治疗格局。艾加莫德由此成为国内首款且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，将给广大国内重症肌无力患者带来了福音。
据了解，作为全球首款FcRn拮抗剂，艾加莫德已在美国、欧盟、日本等国家和地区上市，是国内及全球首个获批的靶向减少致病性免疫球蛋白(IgG)这一gMG潜在驱动因素的疗法，为进一步攻克全身型重症肌无力提供了全新的治疗手段。
(资料图)
在中国，2018年全身型重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。作为一种罕见的慢性自身免疫性疾病，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中约有75-80%乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性。
复旦大学附属华山医院神经内科副主任、华山罕见病中心工作小组主任赵重波教授表示：“ 尽管中国目前有可用的治疗手段，但仍然存在巨大的未被满足的需求，极大影响患者的生活质量，临床上亟需安全有效的创新治疗选择。”艾加莫德在国内的获批是基于已发表在国际权威学术期刊《柳叶刀·神经病学》的全球3期多中心临床研究ADAPT的结果。研究证实 ，第一个治疗周期内，68%(n=44/65) AChR抗体阳性gMG患者在接受艾加莫德治疗后其重症肌无力日常活动评分(MG-ADL)有应答，而安慰剂组应答者仅为30% (n=19/64) (p<)。应答者定义为在第一个治疗周期内MG-ADL评分连续4周或以上至少改善2分。此外，艾加莫德治疗后患者的定量重症肌无力评分(QMG)的应答率也显著高于安慰剂(63%对比14%； p<)。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分连续4周或以上至少改善3分。在ADAPT临床研究中，艾加莫德显示出良好的安全性。
据了解，长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统药物为主，包括溴吡斯的明、糖皮质激素和其他免疫抑制剂等，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、治疗毒性等方面均存在不足，远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求。因此，临床亟需通过高级别临床研究证明有效且耐受性良好的靶向治疗药物。
赵重波教授指出：“对于MG患者群体来说，作为首个有高级别循证医学证据支持并获得阳性结果的FcRn拮抗剂，卫伟迦在中国的获批是至关重要的里程碑。在临床研究中，艾加莫德已经证实了其在起效时间、疗效、安全性等方面的突出特点，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量。相信该药有望进一步改变国内gMG患者的治疗格局。”
作为近年来全球关注的热点，FcRn拮抗剂作用机制独特，能特定高效靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。全球首创的FcRn拮抗剂艾加莫德，是一款人IgG1抗体的Fc片段，能与FcRn高亲和力结合，阻断IgG的再循环，加速致病性自身抗体被溶酶体降解，且不影响IgG之外的免疫球蛋白及白蛋白水平，从而治疗由致病性IgG抗体介导的自身免疫性疾病，包括gMG、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)和天疱疮(PV)等。
相关药企创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士表示：“非常高兴国家药监局批准了卫伟迦静脉注射的上市申请。这一重要的里程碑使得我们能够为不幸罹患gMG这种复杂且难以控制的自身免疫性疾病患者提供创新的治疗选择。我们感谢国家药监局对卫伟迦的全面审评，就其差异化的特点及国内巨大的未满足临床需求给予认可。除了gMG，我们也正在和合作伙伴argenx共同推进其他三项注册性临床研究，探索艾加莫德作为创新治疗选择在其他免疫球蛋白G(IgG)介导的自身免疫性疾病中的应用。我们也期待未来在更多潜在适应证中开展探索研究。”
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编辑：陈静
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